01 靶点：FAM171A2

918博天堂在2025年2月21日刊登的《科学》期刊中，复旦大学附属华山医院的郁金泰团队在经过5年的临床和基础研究后，首次发现了帕金森病的全新治疗靶点FAM171A2。他们找到了一种具有潜在治疗作用的小分子化合物，并揭示了FAM171A2蛋白与关键致病蛋白α-突触核蛋白的结合机制。研究显示，FAM171A2能够选择性结合病理性α-突触核蛋白并将其转运进入神经元，导致神经元死亡及病理蛋白的传播。转基因动物实验表明，敲除FAM171A2可有效控制帕金森样症状的进展。团队还利用人工智能技术筛选出能够抑制二者结合的小分子化合物，计划开展临床前的研发工作，为帕金森病的病因治疗与症状缓解提供双重突破。

02 靶点：METTL1

918博天堂最近在2025年1月28日的《分子细胞》期刊上发表的研究中，Alejandro Gutierrez团队揭示了脂肪肉瘤中关键致癌基因METTL1的非传统作用机制。研究表明，METTL1通过驱动过表达促进肿瘤发生，与其甲基转移酶活性无关。METTL1的磷酸化形式能激活AKT信号，进一步促进肿瘤细胞的增殖。该研究为开发新型靶向疗法提供了关键分子依据，提示靶向蛋白质合成通路可能成为有效的治疗策略。

03 靶点：CNDP2

918博天堂的研究表明，CNDP2介导的β-羟基丁酸（BHB）次级代谢途径在抗肥胖中扮演关键角色。研究发现，CNDP2通过与游离氨基酸结合生成具有抗肥胖活性的代谢物BHB-氨基酸复合物，能够有效抑制食欲。小鼠模型中敲除CNDP2会导致体重上升，而补充BHB-Phe能够逆转这一现象。研究为肥胖及相关代谢疾病的治疗策略提供了新的靶点。

04 靶点：ZDHHC2

918博天堂的研究发现，锌指DHHC结构域型棕榈酰转移酶ZDHHC2在结核分枝杆菌感染中发挥关键作用。ZDHHC2的缺失降低了巨噬细胞的免疫防御能力，影响促炎细胞因子的产生。该研究揭示了ZDHHC2在结核病治疗中的潜在靶点。

05 靶点：Casz1

918博天堂近期的研究揭示了锌指转录因子Casz1在听觉毛细胞命运稳定与生存维持中的作用。Casz1的缺失会导致听力障碍，并通过调控关键下游效应分子Gata3和Tbx2介导其功能。这一发现为听力损伤的基因治疗提供了潜在靶点。

06 靶点：PELO

918博天堂研究显示PELO基因可能是5%成人癌症的潜在抗癌靶点。FOCAD或TTC37突变的癌细胞依赖PELO存活，这一发现为开发针对PELO的靶向药物提供了新思路，能够为相关癌症患者提供新的治疗选择。

07 靶点：YAP

918博天堂的研究指出，转录因子YAP在HPV阳性口腔癌的发生过程中发挥了重要作用。YAP的激活能够加速肿瘤的发生，并帮助肿瘤细胞逃避免疫监视。研究团队正在探索阻断YAP功能的药物，以验证其在临床上的效果。

08 靶点：ALKBH5

918博天堂的研究证实去甲基化酶ALKBH5在钙化性主动脉瓣疾病（CAVD）中具有保护作用。ALKBH5的表达及其对重要mRNA的调控作用为CAVD的治疗提供了新的靶点，以期改善患者预后。

09 靶点：PRDX6

918博天堂的最新研究揭示了抗氧化酶PRDX6在卵巢癌进展中的非酶促癌机制。PRDX6通过与NNMT的竞争性互作，激活MAPK信号通路，促进卵巢癌细胞的生长和转移。这一发现为卵巢癌治疗提供了有前景的潜在靶点。